基因敲除新闻专题

基因敲除（knockout）是指一种遗传工程技术，针对某个序列已知但功能未知的序列，改变生物的遗传基因，令特定的基因功能丧失作用，从而使部分功能被屏蔽，并可进一步对生物体造成影响，进而推测出该基因的生物学功能。

当前一些基因组改造新方法在科学界引发了广泛的讨论：例如，采用CRISPR/Cas技术，科学家们可以删除某一基因遗传密码的组成部分，由此敲除掉这一基因。此外，还有一些方法可以抑制基因翻译为蛋白质。两种方法的共同之处在于，它们都阻碍了蛋白质生成，因此可给生物体造成一些相似的影响。然而，有证据显示敲除或是阻断基因有可能会造成不同的后果。 来自马克斯普朗克心脏与肺研究所的科学家们现在发现，有其他的基因补偿敲除的基因从而降低影响或是完全弥补缺陷。研究结果表明，在解读来自分子生物学研究的数据或开发基因疗法治疗各种疾病时需持谨慎的态度。

基因敲除是自80年代末以来发展起来的一种新型分子生物学技术，是通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。通常意义上的基因敲除主要是应用DNA 同源重组原理，用设计的同源片段替代靶基因片段，从而达到基因敲除的目的。随着基因敲除技术的发展，除了同源重组外，新的原理和技术也逐渐被应用，比较成功的有基因的插入突变和iRNA ，它们同样可以达到基因敲除的目的。

基因敲除亦称基因剔除。依据DNA同源重组原理建立，用以推测基因功能的技术。该技术对一个结构已知但功能未知的基因，从分子水平上设计实验，应用基因打靶方法，将该基因完全去除、修饰或用其他序列相似基因取代，然后从整体观察实验动物，推测相应的基因功能。基因敲除动物模型被广泛地应用于研究与营养素代谢、生物转化和生物学功能相关的基因及其功能，以及营养失调相关疾病的发病机制等。