司替戊醇

司替戊醇
用司替戊醇（Stiripentol）类似物，靶向乳酸脱氢酶可以治疗癫痫，能量代谢能调节神经元的兴奋性，因而特殊的饮食治疗可能会抑制抗药性的癫痫症。在世界顶级期刊《科学》中报道，研究发现，作为抗癫痫药物的司替戊醇，是一种LDH抑制剂。通过对司替戊醇（Stiripentol）的化学结构进行修饰，研究组发现一种过去未知的LDH抑制剂，这种抑制剂能在体内有效的抑制癫痫。综上，本文推断司替戊醇类似物——LDH抑制剂将有望成为一类新兴的抗癫痫药物。


图1为司替戊醇LDH抑制途径。
癫痫性脑病(EE)是由癫痫性异常，引起的进行性脑功能障碍。现对EE概念的认识过程及分类进行介绍，并对各类EE的临床、病因学、脑电特征、长期预后及治疗进展进行综述。癫痫发作可以是脑病的症状，抗癫痫药可能成为中毒性脑病的病因。而EE则必须是癫痫性活动本身导致精神和神经功能的下降。EE的治疗目的是控制癫痫发作、降低或缓解EEG异常及发育预后。激素及抗癫痫药治疗OS及EME均缺乏有效的治疗，类固醇和任何类型的抗癫痫药治疗都没有明显的效果。司替戊醇类似物的发现，为治疗癫痫性脑病提供新的方向。
司替戊醇潜在广泛的市场前景，因为大脑是人体的司令部，主要通过发放电信号控制人体的活动，而癫痫则是大脑局部细胞异常兴奋，快速而爆发式放电，并向周围扩散，严重者往往引起抽动等异常行为，是最常见而严重的神经系统疾病之一，我国现有900万以上癫痫患者，这一数据还以每年40万-60万的速度递增。临床上常用的抗癫痫药主要是抑制病灶区神经元异常放电及向周围组织扩散，作用机制多与增强中枢抑制性神经递质GABA的作用或干扰Na+等离子通道，这类常规药物对约三分之一的癫痫病人无效。

资料来源：
1、Science 中文摘要 | 20 March 2015. 环球科学科研圈
2、癫痫性脑病研究进展.神经精神界。
3、周日文献精读—癫痫的靶向治疗.解螺旋。