第一个获批专门治疗骨髓纤维化的药物：鲁索替尼

骨髓纤维化（MF）是一种非常罕见的疾病，会破坏人体正常的血细胞生成。可使患者导致贫血，虚弱，疲劳以及脾脏和肝脏肿大等症状。发病原因现在还没有明确答案。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准鲁索替尼（别名：芦可替尼）用于治疗骨髓纤维化（MF）患者。由此，鲁索替尼称为世界上个获批专门治疗骨髓纤维化的靶向药。

2017年3月10日，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）患者的治疗。

两项随机的Ⅲ期研究(STUDY1和2)在MF患者中进行(原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF)。在这两项研究中，根据国际工作组共识标准(IWG)，入组患者在肋缘下至少5厘米处可触及脾肿大，且存在中度(2个预后因素)或高危(3个或更多预后因素)风险。

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鲁索替尼药品说明书

1、简介

鲁索替尼是蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂。

2、适应症

鲁索替尼适用于治疗中间或高危骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。

3、用法用量

对血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼的开始剂量是鲁索替尼20 mg，口服，每天2次；

而对血小板计数在100/μL和200/μL之间患者鲁索替尼15 mg，每天2次。

【特殊使用】

1）肾受损：对中度(CrCl 30-59 ml/min)或严重肾受损(CrCl 15-29 ml/min)和血小板计数间100/μL和150 X 109/L患者鲁索替尼开始剂量减低至鲁索替尼10 mg每天2次鲁索替尼。终末肾病(CrCl小于15 ml/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用鲁索替尼。

2）肝受损：对任何程度肝受损和血小板计数100/μL和150/μL间患者鲁索替尼开始剂量减低至鲁索替尼10 mg每天2次鲁索替尼。肝受损与血小板计数小于100/μL患者避免使用鲁索替尼。

3）哺乳母亲：终止哺乳或终止鲁索替尼给药。

4、不良反应

鲁索替尼最常见的不良反应有：挫伤（23%）、头晕（18%）、头痛（15%）、尿路感染（9%）、体重增加（7%）、肠胃气胀（5%）、带状疱疹（2%）。

最常见的实验室异常数据有：贫血（96%）、血小板减少（70%）、嗜中性白血球减少症（19%）。

5、注意事项

1）可能发生血小板计数减低，贫血和中性粒细胞减少。减低鲁索替尼剂量或中断鲁索替尼或输血处理。

2）评估患者感染的体征和症状和及时开始适当治疗。开始用鲁索替尼治疗前严重感染应已解决。

值得一提的是，鲁索替尼还被应用于特应性皮炎、白癜风的临床研究，效果显著，我们期待将来鲁索替尼带来更多惊喜。