様々な抗腫瘍性化学薬物中で，アルキル化剤は使用が最も早く，最も広く且つ最も多い抗腫瘍薬の一つである。１９４２年窒素マスタードで悪性リンパ腫を治療する以来，アルキル化剤は既に腫瘍を治療する化学薬物中で最も主要な薬物になる。このような薬物の主な共通点は分子構造中の細胞の毒性成分，即ち分子に含まれるアルキル基が，一般的に一つ又は二つのアルキル基を含有することであり，そのためそれぞれ単官能性又は二官能性アルキル化剤に呼ばされる。このようなアルキル基は通常電子なしの活性中間体に変換することができ，このような中間体は細胞の生体高分子（DNA、RNA及びタンパク質）に含まれる電子性基（例えばアミノ基、メルカプト基、ヒドロキシル基、カルボン酸基、リン酸基等）と共有結合し，アルキル化反応を行い，これらの細胞成分の作用を細胞代謝過程で失わさせ，これにより細胞を突然変異させ，細胞の分裂に影響を与え，細胞死をもたらす。このような薬物は他の抗腫瘍薬と比較し，耐性が少なく，アルキル化剤との間又はアルキル化剤と非アルキル化剤との間でいずれも交差耐性が生じることが少なく，且つその程度が軽い。骨髄抑制と胃腸の反応は本系薬物の一般的な副作用である。現在よく使用されるアルキル化剤系抗腫瘍薬は以下のように分けられる：窒素マスタード及びその誘導体系（ジクロロエチルアミン系）、エチレンイミン系、メタンスルホン酸エステル系、ニトロソウレア系、エポキシド及びその他。

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