泊马度胺

分子式：C13H11N3O4

分子量：273.24

2013年1月8日美国FDA批准Pomalyst（pomalidomide，泊马度胺）治疗其它抗癌药治疗后病情依然进展的多发性骨髓瘤患者。

  多发性骨髓瘤是一种血癌，主要影响老龄人群，自骨髓的浆细胞诱发。据美国国家癌症研究院估计，每年约有2.17万名美国人被诊断出患有多发性骨髓瘤，1.071万名死于这种疾病。

  Pomalyst是一种药丸，它调节人体的免疫系统，摧毁癌细胞并抑制其生长。它适宜用于先前至少已经接受过两种治疗药物，包括来那度胺（lenalidomide）和硼替佐米（bortezomib），对治疗没有应答（未能奏效）和在最后一次治疗后60天内进展（复发和难治性）的患者。

  Pomalyst是免疫调节剂一类的，继来那度胺和沙利度胺（thalidomide）之后第三个药物。多发性骨髓瘤治疗需要“度身定制”，以满足各别患者的需要，Pomalyst的获准为其它药物治疗无效的患者提供了新的选择。

  2012年7月，FDA曾经批准Kyprolis（carfilzomib）治疗多发性骨髓瘤。与Kyprolis相类似，Pomalyst也是通过FDA的加速审批程序获得批准，并且获得罕用药待遇。

  Pomalyst的安全性和有效性在一项有221名复发或难治性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中进行了评估。该试验的目的是观察经治疗后癌症完全或部分消失的患者数（客观应答率，或ORR）。患者被随机分配接受单独Pomalyst或Pomalyst加低剂量皮质类固醇地塞米松（dexamethasone）。

  结果显示：接受Pomalyst单一治疗的患者7.4％达到ORR。这些患者中应答时间中位数尚未得出结论（统计时依然有应答）。Pomalyst加低剂量地塞米松治疗的患者中有29.2％显示ORR，应答持续时间中位数7.4个月。

  Pomalyst的标签带有一个加框警示语，提醒患者和医护人员该药不可给孕妇使用，因为它可能会导致危及生命的严重出生缺陷，该药可能导致血液凝块。

  由于Pomalyst对胎儿有风险，Pomalyst通过风险评估和消减计划（REMS）配发：按照REMS要求，医师与患者签署。尤其是没有怀孕而可能受孕的女性患者，需作妊娠测试和避孕，男性患者必须根据要求采取避孕措施。药房需按照REMS认证，该药只能处方给符合要求的患者。

  常见的副作用有抵御感染的白血细胞（中性粒细胞）减少、疲劳和虚弱、红细胞计数降低（贫血）、便秘、腹泻、血小板减少下降（血小板减少症）、上呼吸道感染、背部疼痛和发烧。