845614-11-1 Bitopertin原料药

AURORA 2 期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行给药的临床试验，旨在评估 bitopertin 在成人 EPP 中的安全性、耐受性和有效性。预计将在美国各地招募大约 75 名患者。患者将以每天一次 20 mg 或每天一次 60 mg 的剂量口服给予 bitopertin 120 天。完成 120 天地治疗期后，患者可以转入试验的开放标签扩展部分。该研究旨在测量无金属 PPIX 水平的变化，以及光敏性、日光耐受性、疼痛、安全性和耐受性的测量。

“对于 EPP 的疾病缓解疗法存在显着未满足的需求，以解决该病症的潜在病理生理学。患有 EPP 的患者经历使人衰弱的疼痛反应，以及潜在的严重肝胆影响，他们必须采取避免日晒的措施可以对他们的生活质量产生强烈的负面影响，”迈阿密大学米勒医学院FAASLD、AGAF 医学博士Cynthia Levy说。“我们对 bitopertin 解决导致 EPP 症状和肝病的潜在原卟啉积累的潜力感到非常兴奋，我们期待着结果。”