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• Acoziborole：研究性单剂量口服治疗为消除非洲昏睡病带来了希望

• 阳性 II/III 期研究结果支持阿康唑硼治疗致命疾病的潜力

• ​日内瓦、金沙萨、巴黎——2022 年 11 月 30 日——被忽视疾病药物计划 (DNDi) 和赛诺菲 (Sanofi) 宣布一项调查单剂量阿康唑硼安全性和有效性的 II/III 期研究的治疗成功率高达 95%，一项针对昏睡病的潜在变革性研究治疗，今天发表在《柳叶刀传染病》医学杂志上。临床试验由 DNDi 及其在刚果民主共和国 (DRC) 和几内亚的合作伙伴领导。

Victor Kande
博士刚果民主共和国卫生部前被忽视的热带病专家顾问、该试验的首席研究员和柳叶刀文章的主要
作者和中非，那里到医院的距离可以用天来衡量。 我们现在正处于一种潜在治疗的风口浪尖，这种治疗可以在一天内完成，一次服用三颗药丸——这对医生和社区来说都是一场革命。”

昏睡病由受感染的采采蝇叮咬传播，不经治疗可致命。在疾病的早期，人们会感到头痛或发烧。在晚期，寄生虫穿过血脑屏障侵入中枢神经系统，引起神经精神症状，如睡眠中断、意识模糊、嗜睡和抽搐，最终导致死亡。
几十年来从未如此接近淘汰
由于 DNDi、赛诺菲、刚果民主共和国和几内亚的国家昏睡病控制计划、世界卫生组织 (WHO)、无国界医生组织 (MSF) ) 和其他合作伙伴。
报告的昏睡病病例数在过去 20 年急剧下降，从 1998 年的近 40,000 例报告病例（估计有超过 300,000 例未确诊病例）减少到 2020 年的不到 1,000 例。尽管这是一个令人鼓舞的趋势，但不应成为自满的原因，因为众所周知，这种疾病会以毁灭性爆发的形式卷土重来。
Antoine Tarral
博士是 DNDi 昏睡病项目的负责人，也是该论文的合著者，
“通过简化治疗范式，阿康唑硼将成为一项创新，能够使卫生系统对昏睡病做出可持续的反应。有了这些新数据，我们希望通过在村一级打开“即筛即治”方法的大门，最终能够一劳永逸地消灭这种疾病。”
Wilfried Mutombo Kalonji 博士
DNDi 临床项目负责人和医疗经理，以及该论文的合著者
“ Acoziborole有可能对昏睡病的治疗产生重大影响。 这是一种复杂的疾病，患者居住在非常偏远和不稳定的地区。我们需要简单的方法。我们现在有希望进行单剂量口服治疗，无需与食物一起服用，无需住院，无需复杂或侵入性诊断或疾病分期，并且只需最少的培训。在许多方面，没有比这更简单的了。”
世卫组织被忽视的热带病路线图战略设定了到 2030 年阻断非洲人类锥虫病冈比亚株（g-HAT）传播的目标，该病的学名是冈比亚株。（冈比亚株占所有昏睡病病例的 93% ). 与这一策略相一致，阿康唑硼可以开启一种简单的“即筛即治”方法的可能性，即任何人的快速针刺血液测试表明他们可能被感染，都可以接受阿康唑硼治疗，而无需更复杂的寄生虫学确认或住院。
关于 II/III 期研究
2016 年至 2019 年，DNDi 及其合作伙伴领导了一项开放标签的 II/III 期研究，以评估阿康唑硼对早期和晚期 g-HAT 患者的安全性和有效性。在刚果民主共和国和几内亚的 10 家医院招募了 208 名患者。
acoziborole 在晚期 g-HAT 患者中的 18 个月治疗成功率为 95%，对应于现有治疗研究的结果 (94%)。此外，41 名早期 g-HAT 患者中的 100% 在所有时间点都被视为治疗成功。该研究表明，阿考唑硼具有良好的安全性，没有重大的药物相关安全信号报告。

这些关键结果将构成赛诺菲向欧洲药品管理局 (EMA) 提交档案的基础，并代表着消除昏睡病的又一个里程碑。在 EMA 的积极意见和当地批准后，赛诺菲将通过其慈善组织 Foundation S – The Sanofi Collective 向 WHO 捐赠 acoziborole。Acoziborole 目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。
Dietmar Berger, MD, PhD赛诺菲开发主管
兼首席医疗官 我们正在利用赛诺菲在开发、注册和生产新的创新药物方面的独特专业知识来解决重大未满足需求的领域，在这种情况下，支持世界卫生组织到 2030 年消除人类昏睡病的目标。”

Mariame Camara博士
是几内亚杜布雷卡HAT 治疗中心研究的首席研究员，也是《柳叶刀》文章的合著者
“许多昏睡病患者生活在几内亚沿海红树林沼泽地的偏远村庄——尽管我们有很好的治疗方法现在的选择，我们仍然需要将昏睡病快速检测呈阳性的人从他们的村庄送到确认健康中心。 一旦人们在他们的村庄接受快速检测呈阳性，阿考硼罗可能成为种允许医生在现场治疗的药物。”
关于开发acoziborole的DNDi 计划
开发 acoziborole 的 DNDi 项目得到了比尔和梅琳达盖茨基金会的资助；英国援助；联邦教育和研究部 (BMBF) 通过德国复兴信贷银行；瑞士发展与合作署 (SDC)；无国界医生组织；荷兰外交部 (DGIS)；挪威发展合作署 (Norad)、挪威外交部，作为挪威对 EDCTP2 实物捐助的一部分；Stavros Niarchos 基金会；西班牙国际发展合作署 (AECID)；和 BBVA 基金会（通过“发展合作知识前沿奖”）。
关于赛诺菲
我们是一家创新型全球医疗保健公司，我们的目标只有一个：我们追求科学奇迹，改善人们的生活。我们的团队遍布约 100 个国家/地区，致力于通过将不可能变为可能来改变医学实践。我们为全球数百万人提供可能改变生活的治疗选择和挽救生命的疫苗保护，同时将可持续性和社会责任置于我们雄心壮志的中心。
赛诺菲在泛欧交易所上市：SAN 和纳斯达克上市：SNY
关于DNDi
作为一个非营利性研发组织，DNDi 致力于为被忽视的患者、患有南美锥虫病、昏睡病（非洲人类锥虫病）、利什曼病、丝虫感染、足菌肿、小儿艾滋病毒、丙型肝炎、和登革热。DNDi 还在协调 ANTICOV 临床试验，以寻找资源匮乏环境中轻度至中度 COVID-19 病例的治疗方法。自 2003 年成立以来，DNDi 迄今已交付 12 种新疗法，包括针对黑热病的新药组合、两种固定剂量抗疟药，以及 DNDi 首个成功开发的新化学实体非昔硝唑于 2018 年获批用于治疗两个阶段昏睡病。http://dndi.org网站
关于 Acoziborole
Acoziborole 是 DNDi 昏睡病先导优化计划发布的个口服单剂量新化学实体。它始于 2016 年被辉瑞收购的 Anacor Pharmaceuticals 化学库中确定的初始命中。随后与 Scynexis 和佩斯大学一起优化了初始结构，然后被选为开发候选者，并成功进行了 I 期安全研究在法国。
Acoziborole 是 DNDi、赛诺菲和合作伙伴二十年的创新努力带来的最新创新。2009 年，他们开发了一种名为 NECT 的现有药物组合，这种药物非常有效，而且比当时医生不得不使用的有毒砷衍生物安全得多。赛诺菲 (Sanofi) 和拜耳 (Bayer) 向世界卫生组织 (WHO) 发起了一项捐赠计划，从根本上改善了患者的治疗选择。
但 NECT 需要复杂的物流，每次治疗重 8 公斤，并且必须在医院环境中由熟练的工作人员进行管理。2018 年，DNDi、赛诺菲和合作伙伴开发出非昔硝唑，成为个可用于治疗昏睡病的全口服药物。这种为期 10 天的治疗现已在所有昏睡病流行国家提供。
阿康唑硼可以单次口服给药，这意味着治疗可以在村庄进行：一旦患者被确诊，来自流动医疗队的医护人员将能够立即服用一粒阿康唑硼，无需住院或监督在家治疗。这意味着它可以成为促进最终消除昏睡病的主要工具。