【新品速递】赛诺邦格GalNAc-PEG脂正式上线

体内基因编辑疗法为遗传性疾病提供了从根源治疗的可能，但高效精准的肝靶向递送仍是技术转化的关键难题。脂质纳米颗粒（LNP）作为非病毒载体的主流选择，其功能化修饰已成为提升靶向效率的核心策略。

厦门赛诺邦格生物科技股份有限公司（Sinopeg）正式推出自主创新结构 GalNAc-PEG-DTA-5-2K。这是一款专为LNP体系设计的肝靶向功能性PEG脂质，旨在为基因编辑、siRNA等核酸药物的研发企业提供IP清晰、性能可靠的辅料选项，助力肝靶向疗法管线推进。

一、肝靶向基因编辑的递送挑战

基因编辑疗法的体内应用，核心在于将CRISPR系统（编辑酶mRNA和引导gRNA）安全、精准地递送至靶细胞。LNP凭借良好的包封保护能力、低免疫原性和规模化生产优势，已成为公认的体内递送平台之一。然而，常规LNP经静脉给药后，大部分被肝脏免疫细胞清除或在循环中降解，到达肝实质细胞的比例有限，限制了疗效并可能带来脱靶风险。因此，赋予LNP主动肝靶向能力，是技术迭代的必然方向。

在靶向策略中，N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）配体是研究深入、验证充分的肝靶向方案之一。其受体——去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）在肝实质细胞表面高密度表达，且不在其他组织高水平分布，使GalNAc-ASGPR通路成为兼具效率与特异性的天然靶向机制。GalNAc配体能够与ASGPR特异性结合，通过受体介导的内吞作用实现高效细胞摄取。将这一策略整合至LNP体系，为基因编辑药物的肝脏递送提供了新的设计维度。

二、行业趋势：GalNAc-PEG脂质成为肝靶向LNP共识方向

在in vivo基因编辑领域，国际和国内的前沿研究不约而同地指向了GalNAc-PEG脂质这一技术路径。

美国Verve Therapeutics的第二代体内碱基编辑疗法，在其LNP递送系统中引入了GalNAc靶向配体，采用含GalNAc的PEG脂质修饰LNP表面。这一升级旨在增强肝脏靶向性、提高肝细胞内的药物浓度，从而在更低的给药剂量下实现有效编辑，并改善药物的耐受性与安全性。Verve基于其第一代产品的临床经验，对递送载体进行了明确的靶向增强优化，反映出GalNAc-LNP已成为该领域的技术高点和重要发展方向。

值得关注的是，国内一些走在基因编辑领域前沿的创新药企，同样深刻洞察到了肝靶向递送技术的瓶颈与机遇，将目光锁定在了新一代的GalNAc-PEG肝靶向技术上。个别国内优秀的基因编辑公司，在其高度保密的、代表着公司未来核心竞争力的管线中，已经明确采纳了与Verve-102类似的、基于GalNAc-PEG脂质的LNP递送策略。国内外头部企业在技术路径上形成共识，表明GalNAc-PEG脂质正在成为肝靶向LNP递送的优先选择，是支撑下一代基因编辑疗法开发的关键辅料。

三、产品解析：GalNAc-PEG-DTA-5-2K的创新设计

面对行业对高效、安全、IP清晰的肝靶向LNP辅料的迫切需求，厦门赛诺邦格凭借强大的研发实力和前瞻性的战略布局，历经多年潜心研究与严谨验证，正式推出我们的解决方案——Galnac-PEG-DTA-5-2K。

GalNAc-PEG-DTA-5-2K是一款专为LNP体系设计的肝靶向功能性PEG脂质，由三部分协同构成：

l GalNAc靶向头

采用GalNAc靶向基团设计，通过高亲和力结合肝实质细胞表面大量表达的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR），实现主动肝细胞靶向。该设计是当前行业内较为成熟的肝靶向策略之一，已在多项公开研究和临床管线中得到充分验证。

l PEG间隔臂

提供约2KDa的长链PEG亲水屏蔽层，将靶向头从LNP表面充分暴露，使其构象自由，便于与受体高效结合；同时有效延长LNP在体内的循环时间，减少非特异性蛋白吸附。

l DTA-5疏水锚

为赛诺邦格专为LNP双分子层环境设计的亲脂性锚定结构，其目的在于优化PEG脂质在颗粒表面的锚定稳定性，以支持脂质纳米颗粒在循环过程中的结构完整性。

四、选择赛诺邦格，选择成功与未来的保障

将一款创新辅料推向市场，需要扎实的产业化平台作为支撑。选择GalNAc-PEG-DTA-5-2K，也是选择赛诺邦格在质量体系、供应链保障和技术服务方面的持续投入。

赛诺邦格自成立以来，一直专注于聚乙二醇（PEG）衍生物及药物递送系统辅料的研发、生产与销售。公司是国家高新技术企业，拥有覆盖核心品类的已授权发明专利及正在申请中的发明专利，在LNP关键辅料领域构建了系统化的知识产权布局。生产基地严格遵循cGMP标准运行，并通过ISO13485质量管理体系认证；多款产品拥有美国FDA药品主文件（DMF）备案及CDE药用辅料登记，可支持客户项目的国内外同步申报。

核心辅料的供应稳定性直接影响创新药管线的研发进度。赛诺邦格从原料源头、合成工艺到纯化控制，建立了一套完整的质控体系。本土化布局意味着稳定的供应保障、更短的响应周期以及更直接的技术沟通，协助客户控制研发与生产过程中的不确定性风险。

除GalNAc-PEG-DTA-5-2K外，赛诺邦格提供完整的LNP辅料产品组合，涵盖多种自主IP的可电离脂质（包括已获中国发明专利授权的阳离子脂质系列）、高纯度辅助脂质（DSPC、DOPE等）、胆固醇以及多种分子量与官能团的功能性PEG脂质。

Reference:

1. Verve Therapeutics, Inc. 官网及公开管线介绍，VERVE-102相关信息；Nature Medicine (2024)，VERVE-102相关研究论文。

2. Verve Therapeutics, Inc. 企业公告及科学会议报告（如AHA 2023/2024等），VERVE-101与VERVE-102的递送策略对比信息。

3. ASGPR-GalNAc结合机制参考：Spieß, M. (1990). Biochemistry, 29(43), 10009-10018. 关于ASGPR受体在肝细胞表达及GalNAc识别机制的基础研究。