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佩玛贝特（Pemafibrate）

佩玛贝特（Pemafibrate）是由日本兴和株式会社（Kowa Company）开发的一种新型、高选择性的过氧化物酶体增殖物激活受体α（PPARα）调节剂。

来源：Kowa Company官网

https://kowa-pharma.asia/products/parmodia/

这种创新药物通过与PPARα结合并调节参与脂质代谢的基因表达，显著改善血脂代谢。它能有效降低血浆甘油三酯（TG）水平（可达50%），同时增加高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）水平，并对其他血脂指标产生积极影响。

与现有药物相比，佩玛贝特对PPARα的选择性更高，可能带来更好的疗效和安全性。除了主要用于治疗高脂血症，佩玛贝特还在非酒精性脂肪肝、高胆固醇血症和原发性胆汁性胆管炎等适应症方面展现潜力。

作用机制与临床效果

佩玛贝特对PPARα的选择性比非诺贝特高2500倍，在降低TG方面的效果不劣于非诺贝特。与目前常用的omega-3脂肪酸（可降低约20%的TG）相比，佩玛贝特能够降低高达50%的TG水平。多项临床研究证实了佩玛贝特在降低空腹血清TG、增加HDL-C方面的显著效果及其持续的长期作用。 

2022年发表在《新英格兰医学杂志》上的PROMINENT试验结果显示，在合并2型糖尿病、TG轻中度升高（200-499mg/dl）、HDL-C水平偏低（≤40mg/dl）且接受他汀类药物治疗的患者中，佩玛贝特与安慰剂相比可将中位TG水平降低26.2%，并对其他血脂参数产生有益影响。

上市与开发状况

佩玛贝特片（商品名：Parmodia）于2017年在日本获批上市，用于治疗高脂血症（包括家族性高脂血症）。仅三年时间，其市场份额就超过了非诺贝特。目前，佩玛贝特在中国的开发也取得了重要进展：

1. 2023年10月19日，Kowa Company向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交了佩玛贝特片作为5.1类新药的上市申请，并已获得受理。

来源：CDE官网

2. 在中国已完成一项3期多中心、安慰剂和活性对照、随机、双盲、为期12周的研究，评估佩玛贝特在中国高TG和低HDL-C患者中的有效性和安全性。 

来源：Kowa Company官网

3. 除了高脂血症，佩玛贝特还在探索其他适应症。目前，治疗非酒精性脂肪肝、血脂异常和高胆固醇血症的适应症已进入临床阶段，而用于治疗原发性胆汁性胆管炎的适应症也已进展至临床2期。

市场前景

佩玛贝特上市后表现亮眼，市场增长迅猛。2020年，其市场销售额就已超过非诺贝特，达到6510万美元，显示出良好的市场潜力。

对比佩玛贝特和非诺贝特在日本销售数据

作为一种新型PPARα调节剂，佩玛贝特在降低血脂方面展现出显著的临床效果和巨大的市场潜力。随着在中国的临床研究完成和上市申请的推进，佩玛贝特有望为中国患者提供一种新的高脂血症治疗选择。

质量控制与研发支持

在这种积极的市场前景和临床应用背景下，药物研发和质量控制的重要性也日益凸显。为了支持佩玛贝特的进一步研发和质量保证，CATO提供佩玛贝特杂质对照品，助力佩玛贝特在临床应用和市场拓展中潜力的充分实现，同时为患者用药安全提供了有力保障。