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利司扑兰的用途及其作用机制
利司扑兰的用途及其作用机制
利司扑兰主要治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，使SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子含量显着增加，并且大脑中生成SMN蛋白。从而控制细胞周期和凋亡。

2023-12-13

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