利司扑兰新闻专题
利司扑兰的制备与相关研究
利司扑兰(Risdiplam)是一种小分子运动神经元2前体mRNA剪接修饰剂，可通过提高患者体内的功能SMN蛋白水平达到治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的作用，适用于2月龄及以上患者。
2026-06-12
利司扑兰的用途及其作用机制
利司扑兰主要治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，使SMN2信使核糖核酸(mRNA)转录本中外显子含量显着增加，并且大脑中生成SMN蛋白。从而控制细胞周期和凋亡。
2023-12-13
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