利司扑兰
中文名称:利司扑兰
英文名称:Risdiplam
CAS号:1825352-65-5
分子式:C22H23N7O
分子量:401.46
EINECS号:218-362-5
Mol文件:1825352-65-5.mol
利司扑兰 性质
| 密度 | 1.50±0.1 g/cm3(Predicted) |
|---|---|
| 溶解度 | 溶于二甲基亚砜 |
| 酸度系数(pKa) | 9.41±0.20(Predicted) |
| 形态 | 固体 |
| 颜色 | 浅黄色至厚黄色 |
| InChI | InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3 |
| InChIKey | ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N |
| SMILES | C12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2 |
利司扑兰 用途与合成方法
利司扑兰适用于治疗 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
脊髓性肌萎缩症SMA的主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变，导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足。利司扑兰（Risdiplam）是一种运动神经元生存基因 2（SMN2）mRNA 剪接修饰剂，通过双位点特异性调控 SMN2 基因（SMN1 同源基因）的剪接，可促进外显子7包含进SMN2 mRNA转录本中，从而增加SMN蛋白的表达量。
利司扑兰是全球首个获批直接以 RNA 为靶点发挥作用的小分子药物，通过特异性地剪接修饰基因，增加功能性 SMN 蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高中枢和外周 SMN 蛋白水平。 脊肌萎缩症（SMA）是一种运动神经元疾病，因控制肌肉活动的运动神经细胞退化，导致肌肉虚弱和萎缩，患者逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。它是导致婴幼儿死亡最常见的遗传病因，大约每一万一千名活产儿中有一例SMA。严重的I型SMA患者永远不能坐着，仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立，通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。利司扑兰在使用前必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液并标记，供口服或胃肠管饲内给药。因此，在配制前，患者或照护者不得打开药瓶。
配制后溶液需置于2-8°C的条件下贮藏；
请始终将口服溶液贮藏在原药瓶里；
始终保持药瓶直立放置，并盖紧瓶盖；
配制后溶液的有效期为：64天。
利司扑兰在美国获得了USFDA的批准，并在欧洲和其他地区也获得了批准。
在胺194和溴代吡啶195之间进行SNAr反应，以良好的产率得到196。在铂催化剂存在下通过氢化还原反应，然后处理二叔丁基丙二酸酯，在高温下于苯并噁唑中得到吡啶并嘧啶酮197，这两个步骤的总产率很高。甲磺酰化反应形成磺酸酯198，然后参与与200（通过Miyaura偶联从芳基氯199衍生）的Suzuki偶联，建立risdiplam的母核骨架。使用异丙醇中的盐酸对201进行N-Boc去保护，形成risdiplam（XXVI），并在pH调节后进行分离。
| Target | Value |
|
SMN2
() |
利司扑兰 价格(试剂级)
| 更新日期 | 产品编号 | 产品名称 | CAS号 | 包装 | 价格 |
|---|---|---|---|---|---|
| 2026-07-06 | S6925 | RISDIPLAM | 1825352-65-5 | 5mg | 6700.13 |
| 2026-07-06 | S6925 | RISDIPLAM | 1825352-65-5 | 25mg | 16134.3 |
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中文名称：利司扑兰
英文名称：Risdiplam
CAS：1825352-65-5
纯度：99%
包装信息：1kg;25kg;100kg
备注：优势产品,现货供应
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中文名称：利司普兰
英文名称：Risdiplam
CAS：1825352-65-5
纯度：99% HPLC
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中文名称：利司朴兰
英文名称：Risdiplam
CAS：1825352-65-5
纯度：99% HPLC
包装信息：1g;1g;1g
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