欧盟委员会批准Eculizumab用于治疗成人神经脊髓炎光谱障碍

发布日期:2022/9/26 15:02:56

近日，欧盟委员会（EC）批准了已上市药物Eculizumab的新适应症，用于治疗抗水通道蛋白-4（AQP4）抗体阳性且伴有复发病程的视神经脊髓炎光谱障碍（NMOSD）的成人患者。

值得一提的是，此次获批使得Eculizumab成为欧洲种治疗NMOSD的药物。

EC的批准是基于一项随机、安慰剂对照的III期临床研究数据，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。

这项代号为PREVENT的临床研究，共纳入了143例抗AQP4阳性的患者，试验组（n=96）给予Eculizumab治疗，对照组（n=47）给予安慰剂治疗，研究的主要终点是延长首次复发时间和降低复发风险率。

结果发现，在治疗48周时，98%接受Eculizumab治疗的患者没有复发，而安慰剂组没有复发的患者仅为63%。在单独使用Eculizumab治疗而未接受其他免疫治疗的患者中，100%的患者在48周时无复发，而安慰剂组无复发率为63%。

在安全性方面，通过144周的治疗观察后发现Eculizumab的安全性在其他临床研究和之前已经批准的三种适应症在实际使用中的安全性数据一致。

NMOSD是一种罕见且严重的自身免疫性炎症性疾病，主要攻击中枢神经系统（CNS）。

虽然它的名字中包含视神经和脊髓炎，但其并不是视神经炎和脊髓炎的简单组合，而是一种主要由体液免疫参与的抗原-抗体介导的CNS炎性脱髓鞘性疾病谱。

该病的主要临床表现为急性单侧或双侧视力下降伴眼球运动疼痛，尤其是双侧同时的急性视神经炎导致显著视力缺损或严重的视力丧失。

目前尚无准确的NMOSD流行病学数据，在欧美国家的患病率为1-4.4/100万，但在女性和非白种（亚洲、拉丁美洲、非洲、西班牙裔和美国原住民）人群中更为常见。

约73%NMOSD患者含有AQP4抗体，该抗体的补体激活可导致CNS中的重要细胞破坏，导致脱髓鞘和神经元的死亡，主要在视神经和脊髓中造成进行性和不可逆的损伤，从而导致NMOSD的复发和残疾。

Eculizumab是一种首创的补体抑制剂，属于单克隆抗体的处方药，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，从而阻止抗AQP4的抗体补体激活，延缓NMOSD的复发时间和致残率。

今年6月底，Eculizumab获得美国FDA的批准，用于治疗抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者，也是FDA批准的种治疗NMOSD的药物。

“在一种以不可预测的复发为特征的疾病中，每种疾病都有可能带来不可逆转的后果，例如失明或无法行走，我们主要的治疗目标是预防此类炎症因子的攻击，几乎所有接受Eculizumab治疗的患者在III期的临床研究中均没有复发”研发Eculizumab的Alexion公司执行副总裁兼研究负责人 John Orloff 医学博士在一份声明中说道。

据悉，日本药品监管机构目前也正在审查Eculizumab新适应症的补充申请。