新型血小板生成素受体激动剂：阿伐曲泊帕

复星医药于12月13日宣布苏可欣（马来酸阿伐曲泊帕片，以下简称“阿伐曲泊帕片”）已获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，将用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病（CLD）相关血小板减少症的成年患者治疗。

苏可欣（阿伐曲泊帕片）于2019年4月获得国家药品监督管理局（NMPA）授予优先审评资格，此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究（ADAPT-1，ADAPT-2）的研究结果。两项研究均表明，阿伐曲泊帕片显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。

适应症

临床上，血小板低于50x10^9L时，存在皮肤、黏膜出血的危险性；当血小板计数在20x10^9L以下时，极易发生颅内出血、内脏大出血等致命性出血，尤其在伴发热（高于38℃）。严重感染或服用影响血小板功能的药物时。
血小板生成素受体激动剂（简称TPO-R激动剂）是目前欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。
血小板生成素的作用机制主要为刺激骨髓造血干细胞及巨核祖细胞，从而诱导巨 核细胞成熟分化，达到促进血小板生成的效果，血小板生成素属造血生长因子类物质，主要作用于人促 血小板生成素受体，通过与人促血小板生成素受体相结合，达到调节巨核细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用，最终可使血小板增加，临床应用效果也较理想。

截至目前，适应于成年患者择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的马来酸阿伐曲泊帕片已在美国、欧盟、中国境内上市，适应于慢性免疫性血小板减少症（ITP）的马来酸阿伐曲泊帕片已在美国上市。

参考文献

1. CLD:慢性肝病（阿伐曲泊帕片此次获批适应症为择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者）

2. TCP：血小板减少症

3. Xiao J, et al. Global Liver Disease Burdens and Research Trends: Analysis From a Chinese Perspective. J Hepatol. 2019 Jul;71（1）：212-221.

4. Li J, Han B, Li H, et al. Association of coagulopathy with the risk of bleeding after invasive procedures in liver cirrhosis. Saudi J Gastroenterol. 2018 Jul-Aug;24（4）：220-227.

5. Giannini EG, Greco A, Marenco S, et al. Incidence of bleeding following invasive procedures in patients with thrombocytopenia and advanced liver disease. Clin Gastroenterol Hepatol. 2010 Oct;8（10）：899-902.

6. Terrault N, et al. Gastroenterology. 2018 Sep;155（3）：705-718. Terrault N, Chen YC, Izumi N, et al. Avatrombopag Before Procedures Reduces Need for Platelet Transfusion in Patients With Chronic Liver Disease and Thrombocytopenia. Gastroenterology. 2018;155（3）：705–718.