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托弗森;Tofersen;2088232-70-4

Tofersen
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陕西 更新日期:2026-07-24

陕西缔都医药有限责任公司

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产品详情:

中文名称:
托弗森
英文名称:
Tofersen
CAS号:
2088232-70-4
纯度规格:
98
产品类别:
中间体
级别:
医药级
业务负责人:
业务负责人:杨经理18165269831,微信同号,QQ2249350465

Tofersen生物活性

描述Tofersen(BIIB067)是一种反义寡核苷酸,介导超氧化物歧化酶1(SOD1)mRNA的RNase H依赖性降解,以减少SOD1蛋白的合成。托弗森可用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)的研究[1]。
相关类别
信号通路 >> 其他 >> 其他
研究领域 >> 神经疾病
体外研究托弗森使用反义寡核苷酸(ASOs)靶向SOD1 mRNA,反义寡核苷酸通过Watson-Crick碱基配对与SOD1 mRNA结合。托弗森激活核糖核酸酶H1,破坏靶向RNA[2]。
参考文献

[1]. Miller T, et, al. Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2020 Jul 9;383(2):109-119.

[2]. McCampbell A, et, al. Antisense oligonucleotides extend survival and reverse decrement in muscle response in ALS models. J Clin Invest. 2018 Aug 1;128(8):3558-3567.


Tofersen;托弗森;2088232-70-4;

公司简介


成立日期 (2年)
注册资本 1000万
员工人数 1-10人
年营业额 ¥ 1亿以上
经营模式 工厂
主营行业 中间体,农药,医药中间体,农药中间体,原料药

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