Opakalim ; BHV-7000 ; BHV 7000 ; BHV7000 2376397-93-0

Opakalim (BHV-7000)的核心研发方向，正从传统的难治性癫痫治疗，向精准医学与疾病修饰等更前沿的领域拓展。

· 核心方向：耐药性局灶性癫痫：这是目前最成熟的临床方向。正在进行的RISE2/RISE3（2/3期）试验，评估其作为辅助疗法，用于减少成人耐药性局灶性发作癫痫患者的发作频率。关键疗效指标是28天癫痫发作频率较基线的变化，以及达到50%以上缓解的患者比例。

· 前沿拓展1：精准医学（KCNQ2发育性癫痫脑病）：这是极具潜力的方向。Opakalim通过精准靶向并激活因基因突变而功能受损的Kv7.2/7.3钾通道，从机制上干预疾病。一项同情用药案例显示，其在一位KCNQ2-DEE患儿身上表现出早期耐受性，且有望改善神经发育轨迹。研究者正积极探索其对KCNQ2/3相关基因突变疾病的疾病修饰潜力。

· 前沿拓展2：其他癫痫及机制验证：除局灶性癫痫外，也已启动针对特发性全面性癫痫伴全面性强直-阵挛发作的2/3期研究。

该产品仅供科学研究使用！