伏索利肽

一、核心作用机制（精准靶向病因）

1. 结合并激活NPR‑B（利钠肽受体 B），升高细胞内cGMP水平。

2. 抑制FGFR3 下游 MAPK/ERK 通路，解除对软骨细胞的 “生长刹车”。

3. 恢复生长板软骨细胞正常增殖、分化，推动软骨内骨化，实现长骨线性生长。

4. 作用独立于生长激素（GH）‑IGF‑1 轴，可与生长激素联用，形成多靶点协同。

二、主要临床作用与疗效

1. 提升身高增长速度（核心疗效）

• 适用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童（FDA：≥5 岁；EMA：≥2 岁）。

• 每日皮下注射 15 μg/kg，治疗 1 年可使年化生长速率提升 1.5–2 cm / 年，身高 Z 评分显著改善。

• 长期治疗（≥2 年）可持续获益，且骨龄进展与身高增长同步，无明显骨骼发育异常风险。

2. 改善身体比例与运动功能

• 优化四肢 / 躯干比例，减轻短肢畸形，改善脊柱弯曲（如腰椎前凸）。

• 提升关节活动度与运动能力，减少活动受限，增强日常自理与运动表现。

3. 提升生活质量与心理状态

• 身高与体型改善可显著提升患儿自尊心、自信心，减少社交与心理压力。

三、关键临床信息

• 给药方式：每日 1 次皮下注射，按体重调整剂量，骨骺闭合后停药。

• 常见不良反应：注射部位反应（红斑、肿胀、荨麻疹）、呕吐、关节痛、短暂血压下降，多为轻中度、可控。

• 禁忌 / 慎用：对成分过敏者禁用；eGFR<60 mL/min/1.73m² 不推荐使用；需定期监测身高、体重、骨龄与肾功能。

四、总结