N-乙酰半乳糖胺-L96-PS

GalNac(N-乙酰化的半乳糖胺)偶联修饰，是当前最常用的核酸药物递送系统， GalNac是一种乳糖类似物通过将GalNac以三价态的方式共价偶联至核酸3‘末端构成。GalNac-siRNA偶联化合物经皮下注射后，能够迅速通过循环系统进入肝脏，之后经ASPGR受体介导快速被肝脏细胞内吞，并在溶酶体中积聚、缓慢释放，持久不断地装载到RNA诱导沉默复合体(RISC)上，从而实现长效抑制作用。目前，GalNAc修饰的药物主要有GalNAc-反义核酸(ASO)与GalNAc-siRNA，由于治疗上有效的ASO已经是经过大量修饰的，因此递送载体并不是必须的。而siRNA因为其本身容易降解，所以多采用载体递送技术。