GalNAc-L96-PS 新品

GalNAc-L96-PS ,结构式如图片所示。

GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶联修饰是当前最常用的小核酸药物递送系统。将N-乙酰化的半乳糖胺（GalNAc）以三价态的方式共价缀合到不同序列的siRNA的正义链3′末端，形成多糖-siRNA单缀合物，从而实现向肝细胞的特异性递送，并通过细胞内吞作用使药物进入细胞发挥功能。

GalNAc是唾液酸受体（ASGPR）的靶向性配体，其与肝脏表面细胞具有较高的亲和力和迅速内化能力。GalNAc与肝细胞表面的ASGPR结合后进入细胞内形成内涵体，从而将足够数量的siRNA带入细胞内。

GalNAc目前主要应用于siRNA或ASO的递送，还可以应用于小分子，多肽和抗体等偶联物。与siRNA或ASO药物形成缀合物，利用GalNAc与肝细胞特异性表达的ASGPR之间的结合能力，将药物精准地递送到肝脏中。