1644670-37-0；LNP023；iptacopan原料药

Iptacopan 是一种研究性、一流的替代补体途径抑制剂，可特异性抑制因子 B，有可能成为 PNH 1-5的个口服单一疗法

PNH 有一个显着的未满足的需求，但抗 C5 疗法无法解决;尽管接受了抗 C5 治疗，但大部分 PNH 患者仍然贫血、疲劳并依赖输血

APPLY-PNH 的详细结果将在即将召开的医学会议上公布，并作为 2023 年全球监管提交的一部分;在补体抑制剂初治患者中进行的单独 III 期 APPOINT-PNH 试验正在进行中

巴塞尔，2022 年 10 月 24 日——诺华今天宣布，关键的 III 期 APPLY-PNH 试验达到了其两个主要终点，显示研究性口服单药 iptacopan 在成人阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 中优于抗 C5 疗法(依库珠单抗或拉武珠单抗)尽管先前用抗 C5s 1治疗，但仍会出现残留性贫血。详细结果将在即将召开的医学会议上公布，并作为 2023 年全球监管提交的一部分。

顶线结果显示，与 24 周时无需输血的情况下，接受 iptacopan(200 mg 每天两次)治疗的患者比例从基线水平增加 2 g/dL 或更多，具有统计学意义和临床意义。抗 C5 疗法，研究的主要终点1。此外，与抗 C5 疗法相比，iptacopan 组中在 24 周时无需输血即可达到 12 g/dL 或更高血红蛋白水平的患者比例显着增加且具有临床意义。研究终点1.Iptacopan 耐受性良好，安全性良好，与先前报道的数据一致1,2,5.

全球药物开发总裁兼首席医疗官 Shreeram Aradhye 医学博士说：“这些积极的 III 期临床结果突出了 iptacopan 对患有衰弱性贫血和因 PNH 导致的终生输血负担的患者改变实践的潜力。” ，诺华。“我们期待与监管机构讨论数据，以便我们可以将这种一流的替代补体途径抑制剂作为个口服单一疗法带给 PNH 患者。”

诺华感谢患者和临床研究人员的时间、信任和承诺使这项研究成为可能，并很高兴继续探索 iptacopan 作为 PNH 的个口服单一疗法选择的潜力。Iptacopan 还在正在进行的 III 期 APPOINT-PNH 试验(NCT04820530)中对未使用补体抑制剂的 PNH 患者进行研究，预计将在未来几个月内公布6。

此外，iptacopan 正在针对补体介导的肾脏疾病 (CMKDs) C3 肾小球病 (APPEAR-C3G [NCT04817618])、IgA 肾病 (APPLAUSE-IgAN [NCT04578834]) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (APPELHUS [ NCT04889430])，以及在 II 期7-9中的一些附加适应症。