曲非奈肽
中文名称:曲非奈肽
英文名称:Trofinetide
CAS号:853400-76-7
分子式:C13H21N3O6
分子量:315.32
EINECS号:
Mol文件:853400-76-7.mol
曲非奈肽 性质
| 熔点 | 144 °C |
|---|---|
| 沸点 | 655.4±55.0 °C(Predicted) |
| 密度 | 1.377±0.06 g/cm3(Predicted) |
| 储存条件 | Store at -20°C |
| 溶解度 | 甲醇（微溶）、水（微溶） |
| 形态 | 固体 |
| 酸度系数(pKa) | 3.51±0.10(Predicted) |
| 颜色 | 白色至类白色 |
| 稳定性 | 吸湿性 |
| InChI | InChI=1S/C13H21N3O6/c1-13(5-2-6-16(13)9(17)7-14)12(22)15-8(11(20)21)3-4-10(18)19/h8H,2-7,14H2,1H3,(H,15,22)(H,18,19)(H,20,21)/t8-,13-/m0/s1 |
| InChIKey | BUSXWGRAOZQTEY-SDBXPKJASA-N |
| SMILES | C(O)(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@]1(C)CCCN1C(=O)CN |
曲非奈肽 用途与合成方法
Trofinetide（曲非奈肽）是类胰岛素生长因子I (IGF-1)氨基末端三肽合成类似物，旨在通过减少神经炎症和支持突触功能来治疗Rett综合征的核心症状。2023年3月获美国FDA批准用于治疗2岁及以上患者的Rett综合征——一种由X染色体MECP2基因功能缺失突变引起的罕见神经发育障碍。该病导致甲基化CpG结合蛋白2（MeCP2）缺陷，引发严重神经功能退化，传统治疗仅能对症缓解症状。
曲非奈肽是一种新型的类胰岛素生长因子I（IGF-1）氨基末端三肽合成类似物，可以减少神经炎症和支持突触功能，从而达到治疗Rett综合征核心症状的目的。在中枢神经系统中，IGF-1由神经元和神经胶质细胞产生，对正常发育、损伤和疾病的反应都至关重要。
曲非奈肽作为胰岛素样生长因子-1（IGF-1）N端三肽代谢物（甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸，GPE）的合成类似物，通过模拟GPE的神经保护作用，部分恢复MeCP2缺陷模型中的突触可塑性与神经元功能，改善运动、认知及社交能力。临床研究显示，其可显著减缓Rett综合征核心症状（如手部刻板动作、语言障碍），疗效优于安慰剂，成为全球首个针对Rett综合征遗传病因的疾病修正疗法，标志着从症状管理向靶向机制治疗的重大转变。
曲非奈肽 价格(试剂级)
| 更新日期 | 产品编号 | 产品名称 | CAS号 | 包装 | 价格 |
|---|---|---|---|---|---|
| 2026-09-15 | HY-16757 | 曲非奈肽 | 853400-76-7 | 1 mg | 555 |
| 2026-09-15 | HY-16757 | 曲非奈肽 | 853400-76-7 | 5 mg | 997 |
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中文名称：曲非奈肽
英文名称：Trofinetide
CAS：853400-76-7
纯度：99%
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中文名称：曲非肽奈
英文名称：Trofinetide
CAS：853400-76-7
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中文名称：曲非奈肽
英文名称：Trofinetide
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中文名称：曲非奈肽
英文名称：Trofinetide
CAS：853400-76-7
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化合物Trofinetide|T17171|TargetMol
TargetMol中国（陶术生物）
2026-09-26
曲非奈肽
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2026-09-24
