基因治疗有别于传统式治疗:通常情况下，疾病的治疗对于的是由遗传基因出现异常造成的各种各样病症，而基因治疗对于的是疾病的直接原因——遗传基因出现异常自身。
基因治疗是将人类一切正常遗传基因或治疗遗传基因以某类方法迁移到人类靶细胞中，改正遗传基因缺点或充分发挥疗效，进而超过疾病治疗目地的这种新科技生物医学技术性。
