帕纳替尼新闻专题

帕纳替尼​是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

FDA于2013年12月20日对帕纳替尼的使用提出了多项安全控制措施，主要是对其致死性血凝和严重血管狭窄的危险警告。当这些新措施得到有效执行后，帕纳替尼有望重新获得美国市场上适合的病人的上市许可。当医学专家使用帕纳替尼时，应该实施这些额外的安全措施，并谨慎评估每个病人的治疗风险和益处。

帕纳替尼是一种三代TKI，初始检测其挽救对前线药物耐药患者的疗效，对ABL的Thr315Ile突变患者尤其有效，而且抗其它激酶，比如FLT3，FGFR，KIT，PDGFR，VEGFR和SRC。在大型PACE试验中，帕纳替尼治疗多重耐药慢性粒细胞白血病和Ph+急性淋巴细胞白血病有效，慢性期疾病的主要终点——主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。根据这些结果，帕纳替尼开始作为一线方案在临床试验中评估：EPIC研究比较了随机分配帕纳替尼45 mg/天vs标准剂量伊马替尼的疗效。

普纳替尼作为新一代酪氨酸激酶抑制剂(TKIs)，对BCR-ABL阳性白血病，如慢性髓细胞白血病(CML)、费城染色体阳性急性淋巴细胞性白血病(Ph+ALL)有显著的治疗效果，甚至在对当前市场上供应的第一、二代TKIs出现耐药(如T315I突变)的情况下仍有效。