肺动脉高压药——赛乐西帕

肺动脉高压是一种以肺血管阻力进行性升高为主的临床综合征，最终引起右心衰竭，乃至死亡。全球肺动脉高压症患者约为14.6万例，男女发病比例约为1：5，而且多见于年轻的女性，但其中仅1/4～1/3患者被确诊并采取了规范的治疗，而多数患者未得到足够的重视，最终导致了右心室衰竭及致命性的晕厥，危及到生命和治疗的愈后。赛乐西帕是由Nippon Shinyaku和其授权公司Actelion共同开发的一种新型口服长效PGI2受体激动剂，主要适用于治疗肺动脉高压(PAH)。

作用与安全性

赛乐西帕靶向作用于前列环素受体，不易产生快速耐受现象，适于持续治疗，同时还能减少恶心、呕吐等不良反应，较为安全，但长期治疗的疗效仍需进一步观察。

特点

赛乐西帕是首个选择性口服环前列腺素受体激动剂，与其它以环前列腺素通路为靶点、必须吸入或静脉注射给药的药物相比，在使用时更加方便；II期试验表明43名成年PAH患者在原有的治疗基础上加用本品17周后，PVR(肺血管阻力)得到改善，该药物耐受性较好；III期临床试验中，与安慰剂相比，本品可使肺动脉高血压(PAH)患者的发病率/死亡率事件风险下降39％；本品在疗效和安全性方面均优于贝前列素，不仅可改善血管内皮细胞功能，减少肺动脉壁肥大及降低右心室收缩压，还能提高存活率。

2008年中期，本品在欧洲获批孤儿药地位。2014年9月在日本获得孤儿药地位。2014年9月在澳大利亚获得孤儿药地位。