廉价罕见病用药醋酸氟氢可的松片在我国首次报进口

根据咸达数据，近一周（2023.4.10-2023.4.16）5个新药申报上市已获CDE承办；29个新药申报临床已获CDE承办；20个品种提交一致性评价申请。

申报上市

近一周CDE承办的申报上市新药，共计5个，其中1个为化药，4个为治疗用生物制品，详情如下：

化药

醋酸氟氢可的松片

本品是由ASPEN PHARMA申报的5.1类进口化药，受理号为JXHS2300033。醋酸氟氢可的松片最早于1954年在加拿大上市，目前已在全球33个国家和地区批准上市，是2019年WHO基本药物目录品种。但是迟迟未进口我国。

21-羟化酶缺乏症（OHD）是先天性肾上腺皮质增生症（CAH）中最常见的类型，多数患者新生儿时期就会发病，轻症表现为拒奶、呕吐、腹泻、乏力，如不及时治疗，就会出现肾上腺危象，导致昏迷，甚至死亡。相关数据显示，21-OHD占CAH患者的90%~95%，国际报道发病率1/10000~1/20000，国内发病率为1/16466~1/12200。相较于其他罕见病，21-OHD可控可治，可以通过合理服用氢化可的松和氟氢可的松等来分别补充失去的糖皮质激素和盐皮质激素。

氟氢可的松是治疗21-OHD联合用药的重要组成部分，和其他价格高昂的罕见病药物不同，氟氢可的松每年治疗费用仅数千元，而且早在1954年已于国外上市，但是这一廉价药却至今才通过政策“绿色通道”（临床急需）进入中国。

治疗用生物制品

法瑞西单抗注射液

本品是罗氏申报的2.2类治疗用生物制品，受理号为JXSS2300030。本品是全球首款眼科双抗，靶点为 ANGPT2/VEGFA。该药最早在 22 年 8 月已经在国内报上市，当前尚在审评当中（受理号：JXSS2200030和JXSS2200032）。在海外，法瑞西单抗共有 2 项适应症获批上市，分别治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。这两项适应症在国内的 III 期临床研究也早已在 2021 年度完成招募。2022 年 1 月，Faricimab 首次获 FDA 批准上市，商品名为 Vabysmo。后续又陆续在欧洲和日本获批上市。22 年全年，据罗氏财报，该药全球销售额为 6.20 亿美元。

特瑞普利单抗注射液

本品是君实生物申报的2.2类治疗用生物制品，受理号为CXSS2300017、CXSS2300018。PD-1单品特瑞普利单抗（商品名：拓益）联合化疗围手术期治疗并在后续进行单药巩固治疗，用于可切除Ⅲ期非小细胞肺癌的治疗的新适应症上市申请。

地舒单抗注射液

本品是安进生物申报的3.1类治疗用生物制品，受理号为JXSS2300031。地舒单抗注射液（安加维®）（英文商品名 XGEVA®，通用名：地舒单抗注射液，Denosumab Injection），是一种人免疫球蛋白G2（IgG2）单克隆抗体，对RANKL具有高特异性和亲和性。该药通过与RANKL结合，阻止破骨细胞的RANK信号通路的激活，打破了癌症骨转移的"恶性循环"，从而达到抑制肿瘤生长和减少骨质破坏的目的。该药于2019年5月被NMPA用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，包括成人和骨骼发育成熟（定义为至少1处成熟长骨且体重≥45 kg）的青少年患者，商品名为安加维。推测此次即将获批的适应症是多发性骨髓瘤和实体瘤骨转移患者中骨相关事件的预防。

注射用A型肉毒毒素

本品是Revance Therapeutics申报的3.1类治疗用生物制品，受理号为JXSS2300029。