ChemicalBook CAS数据库列表 阿塔鲁伦
阿塔鲁伦
- CAS号:775304-57-9
- 英文名:Ataluren
- 中文名:阿塔鲁伦
- CBNumber:CB02128667
- 分子式:C15H9FN2O3
- 分子量:284.24
- MOL File:775304-57-9.mol
阿塔鲁伦化学性质
- 熔点 :241 - 242°C
- 沸点 :503.7±60.0 °C(Predicted)
- 密度 :1.379
- 储存条件 :Refrigerator
- 溶解度 :DMSO (Slightly)
- 形态 :White to off-white solid.
- 酸度系数(pKa) :3.58±0.10(Predicted)
- 颜色 :White to Off-White
- InChI :InChI=1S/C15H9FN2O3/c16-12-7-2-1-6-11(12)14-17-13(18-21-14)9-4-3-5-10(8-9)15(19)20/h1-8H,(H,19,20)
- InChIKey :OOUGLTULBSNHNF-UHFFFAOYSA-N
- SMILES :C(O)(=O)C1=CC=CC(C2N=C(C3=CC=CC=C3F)ON=2)=C1
- CAS 数据库 :775304-57-9
安全信息
- 海关编码 :2933998090
阿塔鲁伦性质、用途与生产工艺
- 特征 PTC124 具有口服生物有效性，和适当的安全毒性谱。
- 生物活性 Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读，但不影响正常的终止密码子，在HEK293细胞中EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。
-
靶点
Target Value CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells) -
体外研究
与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比，PTC124是更有效的无义抑制剂，与对照组相比，通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞，促进三个无义密码子的通读，这种作用存在剂量依赖性，在UGA通读最高，然后是UAG，再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致，PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠，显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读，即使浓度显著高于达到最大活性所需值。
- 体内研究 因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复，PTC124按口服，腹腔注射，或两者联合，处理2-8周，部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足，结果作用于 趾长伸肌（EDL），对收缩性损伤起到局部保护作用，且显著降低血清肌酸激酶值。 PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠，抑制G542X 无义突变，这种作用存在剂量依赖性，导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复，而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠，观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%，与Gentamicin相比具有的显著优势。
阿塔鲁伦上下游产品信息
上游原料
下游产品
阿塔鲁伦 试剂级价格
- 更新日期：2024/11/11
- 产品编号：XW77530457901
- 产品名称：3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸
- CAS编号：775304-57-9
- 包装：250MG
- 价格：117元
- 更新日期：2024/11/08
- 产品编号：HY-14832
- 产品名称：Ataluren
- CAS编号：
- 包装：1 mg
- 价格：156元
阿塔鲁伦生产厂家
- 公司名称：Novachemistry
- 联系电话：44-20819178-90 02081917890
- 电子邮件：info@novachemistry.com
- 国家：英国
- 产品数：4381
- 优势度：58
- 公司名称：Carbosynth
- 联系电话：--
- 电子邮件：sales@carbosynth.com
- 国家：英国
- 产品数：6005
- 优势度：58
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