戈洛迪尔森；golodirsen；1422959-91-8

golodirsen

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陕西更新日期：2026-08-03

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描述	Golodirsen(SRP-4053)是一种磷酸二酰胺吗啉寡聚物(PMO),其特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53。Golodirsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1][2]。
相关类别	研究领域 >> 其他信号通路 >> 其他 >> 其他
体外研究	Golodirsen特异性靶向肌营养不良蛋白前体mRNA的外显子53,导致其从最终mRNA产物中排除。外显子53的跳跃导致mRNA阅读框的恢复,并导致产生具有完整C和N末端区域的部分内部缺失的肌营养不良蛋白[2]。
参考文献	[1]. Heo YA. Golodirsen: First Approval. Drugs. 2020 Feb;80(3):329-333. [2]. Scaglioni D, et, al. The administration of antisense oligonucleotide golodirsen reduces pathological regeneration in patients with Duchenne muscular dystrophy. Acta Neuropathol Commun. 2021 Jan 6;9(1):7.

golodirsen;戈洛迪尔森;1422959-91-8;

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