Rusfertide

一、作用机制（核心）

• 模拟天然铁调素（hepcidin）：结合并降解细胞膜上的铁转运蛋白（ferroportin）。

• 阻断铁释放：

• 抑制巨噬细胞向血液释放铁

• 减少肠道对膳食铁的吸收

• 促进铁在肝脏、脾脏储存

• 直接效果：血清铁↓、转铁蛋白饱和度↓、可用铁↓，从而限制红细胞生成的原料，并减轻全身铁沉积。

二、主要适应症与疗效

1. 真性红细胞增多症（PV）—— 最成熟

• 降低红细胞比容（Hct）至 <45%，减少血栓风险。

• 显著减少或替代放血治疗，Ⅲ 期研究缓解率约 60%（vs 安慰剂 17%）。

• 改善疲劳、瘙痒等症状。

2. β‑地中海贫血

• 减少输血需求、降低铁过载，保护心脏 / 肝脏。

• 动物实验：提升红细胞携氧能力、减轻贫血与铁沉积。

3. 遗传性血色素沉着症（HH）

• 纠正铁调素缺陷导致的铁过度吸收与沉积。

• 预防肝硬化、糖尿病、心力衰竭等并发症。

三、临床特点（优势）

• 给药：皮下注射，每周 1–2 次，可自行给药。

• 稳定性强：比天然铁调素更稳定、效力更强、半衰期更长。

• 安全性：常见轻中度注射部位反应，3 级以上不良反应少见。