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Votoplam (PTC518) HTT gene regulator

Votoplam (PTC518)
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上海 更新日期:2026-02-18

上海药砌源生物科技有限公司

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联系人:张经理
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手机:15026428026 拨打
邮箱:ChemOrigin@126.com

产品详情:

中文名称:
Votoplam (PTC518)
英文名称:
Votoplam (PTC518)
CAS号:
2407849-89-0
纯度规格:
98%
产品类别:
神经类
分子式:
C21H25N9O
性状:
浅黄色固体
包装信息:
10mg,50mg,100mg,200mg,1g

Votoplam (PTC518) 是一种口服生物利用的小分子 HTT mRNA 剪接调节剂,由 PTC Therapeutics 开发,并授权给诺华公司用于治疗亨廷顿舞蹈症 (HD)。该药物通过促进新型假外显子的嵌入,从而减少导致神经元损伤的突变型亨廷顿蛋白 (HTT) 的产生。PTC518 能够穿过血脑屏障,并通过独特的剪接机制全身性地下调 HTT 水平。Votoplam 促进 mHTT mRNA 转录本中加入伪外显子,从而引入过早终止密码子,引发 mRNA 降解并降低 mHTT 蛋白水平。FDA 于 2024 年 9 月授予 PTC518 快速通道资格。

Votoplam;PTC518;2407849-89-0;HTT gene;

公司简介

上海药砌源生物科技有限公司是一家专注于医药中间体及相关产品的研发、生产、销售与定制合成服务的高新技术企业。自成立以来,公司始终秉持“信誉至上、质量第一”的经营理念,产品广泛应用于生命科学、有机化学、材料科学等多个前沿领域,业务覆盖全球市场,致力于为制药企业、生物技术公司及科研机构提供卓越的产品与定制化解决方案。作为前沿药物发现化学驱动的分子砌块和活性分子研发服务创新型企业,药砌源的研发团队自2022年起即承接各类研发项目,积累了扎实的技术基础与项目经验。2025年,公司正式注册成立,并于同年9月在南京,上海设立新品研发中心,进一步强化研发实力与市场响应能力。 药砌源以药物合成砌块与生物活性分子的研发及供应为核心,依托内部自建实验室及合作工厂,构建了高效的研发—生产一体化平台。公司配备了一系列先进研发仪器设备,并结合Reaxys、WIPO等专业数据库,建立起高效、精准的研发体系,确保技术能力持续处于行业前沿。公司的研发团队由4位具有欧美留学背景的博士科学家领衔,汇聚了一批在药物化学,有机全合成,工艺优化和结构生物学等领域经验丰富的专业人才。团队兼具深厚的学术积累与持续的创新能力,能满足小试,中试到生产放大需求,能够为客户提供坚实的技术支持与高度灵活的定制化解决方案。药砌源视质量为根本,以服务为生命。在满足客户基本需求的基础上,公司还可提供专业咨询、免费分装、免费快递服务等增值服务,致力于成为客户在药物研发与化学合成领域最值得信赖的合作伙伴。

成立日期 (1年)
注册资本 1000000
员工人数 1-10人
年营业额 ¥ 100万以内
经营模式 贸易,工厂,试剂,定制,服务
主营行业 合成材料中间体,农药中间体,其他中间体,原料药,有机合成药

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