THA8-3B 新品

核酸药物进入细胞面临两大挑战，一个是RNA暴露在血液中容易被血浆和组织中的RNase酶降解，而且会造成免疫原性；另一个是带负电的RNA难以跨膜进入胞内。

目前比较主流的核酸疗法常用以下几种递送平台技术，分别是反义寡核苷酸(Antisense Oligonucleotides，ASOs)、N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)配体修饰的短干扰RNA(siRNA)偶联物(GalNAc−siRNA conjugates)、脂质纳米颗粒(Lipid Nanoparticles，LNPs)和腺相关病毒载体(AAV vectors)。外泌体作为核酸递送领域的“后起之秀”，也是核酸递送平台的“种子选手”。