NAG-37

mRNA发挥治疗作用需要达到特定细胞并表达出足够多的蛋白质。由于mRNA具有负电荷以及生物大分子的属性，mRNA不能直接作用于细胞或进行注射，这就需要安全高效的递送系统帮助mRNA免受核酸酶降解并增加细胞摄取和增加内涵体逃逸。目前已经研发出多种mRNA递送系统，包括脂质纳米粒、聚合物纳米粒、无机纳米粒以及基于蛋白质的类病毒纳米粒。另外，为降低mRNA药物剂量以及减少毒副作用，通过在纳米粒表面修饰靶向分子，可以与组织或细胞的受体特异性识别和结合，从而增加mRNA对特定组织或细胞的有效递送。