558447-26-0 Mavorixafor原料药

WHIM(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常)综合征是一种罕见的遗传性联合免疫缺陷病，由 CXCR4/CXCL12 通路的过度信号转导导致骨髓中白细胞的动员和运输减少所致。WHIM 综合征患者的特征是血液中的嗜中性粒细胞(中性粒细胞减少症)和淋巴细胞(淋巴细胞减少症)水平非常低，因此会经历频繁的反复感染，患肺部疾病的风险很高，潜在的人乳头瘤病毒 (HPV) 感染会导致难治性疣，由于免疫球蛋白水平低，抗体产量有限，患某些类型癌症的风险增加。Mavorixafor 是一种研究中的 CXCR4 小分子拮抗剂，正在开发为每日一次的口服疗法，以纠正由 WHIM 的潜在遗传原因引起的功能障碍。对于 WHIM 适应症，mavorixafor 已在美国获得突破性治疗指定、快速通道指定和罕见儿科指定，并在美国和欧盟获得孤儿药物地位。