920014-72-8 Setmelanotide 司美诺肽原料药

Setmelanotide 是一种黑皮质素 4 受体 (MC4R) 激动剂。MC4R 是调节饥饿、热量摄入和能量消耗的关键生物途径的一部分。基因变异可能会损害 MC4R 通路的功能，可能导致食欲过盛和早发性严重肥胖。Rhythm 正在开发 setmelanotide 作为一种靶向疗法，以潜在地恢复受损的 MC4R 通路的功能，并由此潜在地减少患有罕见遗传性肥胖病患者的饥饿感和体重。

在欧盟和英国， IMCIVREE 用于治疗肥胖和控制与基因确认的功能丧失双等位基因 POMC(包括 PCSK1、成人和 6 岁及以上儿童的双等位基因 LEPR 缺陷)相关的饥饿. IMCIVREE 应由具有潜在遗传病因的肥胖专业知识的医生开处方和监督。

Rhythm 向欧洲药品管理局 (EMA) 提交的用于治疗 6 岁及以上患有 BBS 的成人和儿童患者的肥胖症和控制摄食过多的 II 型变异申请正在审查中。公司还在继续推进有史以来最全面的 MC4R 通路疾病临床研究计划，包括关键的 3 期 EMANATE 临床试验，在四个独立的子研究中评估 setmelanotide，用于治疗由杂合子变异引起的 POMC 不足引起的肥胖患者。POMC或PCSK1基因、LEPR 基因杂合变异引起的LEPR 不足、NCOA1基因变异引起的 SRC1 缺乏和SH2B1基因或包含SH2B1基因的 16p11.2 缺失。第 2 期 DAYBREAK 试验正在评估 setmelanotide 对由与 10 个优先 MC4R 相关基因相关的罕见变异引起的严重肥胖和食欲过盛的患者。Rhythm 还启动了一项 3 期儿科试验和一项评估每周一次的 setmelanotide 配方的 3 期试验。