伊米苷酶

伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物，是一种单体糖蛋白，含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注，给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶，达到替代效果，让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂，从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。

服用伊米苷酶，儿童常见不良反应有：呼吸困难、发热、恶心、潮红、呕吐和咳嗽，而青少年和成人常见不良反应为头痛、瘙痒和皮疹。已有暂时性外周水肿的报告。

①伊米苷酶在2～16岁之间的患者中的安全性和有效性已经明确。并已经用于年龄不足2岁的患者，但安全性和有效性尚未明确。
②老年患者用药的安全性和有效性尚未明确。
③根据药物安全测试的结果，单独和重复剂量都没有显示药物具有毒性和致突变性，尚未进行注射用伊米苷酶的动物生殖毒性试验，其妊娠期用药安全分类C级。尚不清楚药物在乳汁中是否存在，哺乳期妇女应慎用。
④对驾驶和机械操作没有可察觉的影响。
⑤在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉高压和肺炎，为戈谢病的已知并发症。
⑥约15%的患者在第一年治疗期间出现抗伊米苷酶IgG抗体，约46%的IgG抗体阳性患者出现过敏症状，建议在第一年治疗期间定期监测患者的IgG抗体的形成，出现过敏症状的患者应谨慎。

伊米苷酶，商品名Cerezym思而赞•，分别在美国(1994年)和欧洲(1997年)获得上市批准，用于治疗1型戈谢病。其他国家也相继批准临床使用。其化学名称是β-D葡萄糖基-N-酰基鞘氨醇葡萄糖水解酶，分子式是C2532H3845N671O711S16，相对分子质量为60430。本品为白色至类白色的冻干粉末。由于缺少药物不相容性试验，该产品不可与其他药物混合使用。