诺西那生

简介含量测定方法治疗脊髓性肌萎缩麻醉效果临床用途诺西那生试剂级价格

诺西那生

CAS号:1258984-36-9
英文名:Nusinersen
中文名:诺西那生
CBNumber:CB00138227
分子式:C234H340N61O128P17S17
分子量:7127.194237
MOL File:1258984-36-9.mol

诺西那生化学性质

储存条件 :Store at -20°C
形态 :Solid
颜色 :White to off-white
InChIKey :WWFDJIVIDXJAQR-FFWSQMGZSA-N

诺西那生性质、用途与生产工艺

简介
诺西那生（nusinersen），也被称为Spinraza，是一种反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide，ASO）药物，用于治疗脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。诺西那生的作用机制是通过改变SMN2基因的表达，增加SMN蛋白的水平，从而缓解SMA的症状。
诺西那生的成品
含量测定方法
诺西那生的含量测定是确保其质量和疗效的关键步骤。目前，常用的含量测定方法主要包括高效液相色谱法（HPLC）和质谱法（MS）。高效液相色谱法是一种常用的分离和分析技术，通过色谱柱对样品进行分离，再利用检测器对分离出的组分进行定量。对于诺西那生的含量测定，HPLC法可以通过选择合适的色谱柱、流动相和检测波长，实现对诺西那生的准确测定。此外，质谱法可以提供诺西那生的分子结构和质量信息，从而实现对其含量的精确测定。在实际应用中，通常会结合使用HPLC和质谱法，以确保诺西那生含量测定的准确性和可靠性。
治疗脊髓性肌萎缩脊髓性肌萎缩症是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，患者通常会出现进行性肌肉无力、萎缩和呼吸衰竭等症状。诺西那生的出现为SMA患者提供了新的治疗选择。通过注射诺西那生，可以直接作用于脊髓中的运动神经元，改变SMN2基因的表达，从而增加SMN蛋白的水平。SMN蛋白是运动神经元生存和功能所必需的，因此增加其水平有助于缓解SMA的症状。
麻醉效果值得注意的是，诺西那生本身并不具备麻醉效果。它是一种针对SMA的治疗药物，主要作用是改变SMN2基因的表达，增加SMN蛋白水平，从而改善SMA患者的症状。因此，在使用诺西那生时，并不需要考虑其麻醉效果。然而，在SMA患者的手术治疗中，麻醉是一个重要的环节。SMA患者的肌肉无力和萎缩可能导致其对麻醉药物的反应与正常人不同。
临床用途
诺西那生的主要临床用途是治疗脊髓性肌萎缩症。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，严重影响患者的运动功能和生存质量。诺西那生的应用为SMA患者提供了新的治疗选择，能够显著改善患者的症状和生活质量。