2591587-57-2
英文名称
NA
CAS
2591587-57-2
结构式
基本信息
英文别名
物理化学性质
| 形态 | Solid |
| 颜色 | White to off-white |
| 序列 | DNA, d(P-thio)((2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-(2′-O,4′-C-methylene)rA-C-T-T-A-A-T-T-A-T-A-C-T-(2′-O,4′-C-methylene)m5rU-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC-(2′-O,4′-C-methylene)m5rC) |
常见问题列表
概述
Rugonersen (RG6091; RO7248824) 是一种锁定核酸 (LNA) 修饰的反义寡核苷酸 (ASOs)，可减少泛素蛋白连接酶 E3A (UBE3A) 沉默。Angelman 综合征 (AS) 是一种由神经元 E3连接酶 UBE3A 缺失引起的严重神经发育障碍，Rugonersen 已用于 AS 的研究。