1637600-16-8
英文名称
Eplontersen
CAS
1637600-16-8
结构式
基本信息
英文别名
Eplontersen
物理化学性质
| 形态 | Solid |
| 颜色 | Off-white to light yellow |
| 序列 | DNA, d([2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rG-G-sp-T-sp-T-sp-A-sp-m5C-sp-A-sp-T-sp-G-sp-A-sp-A-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC), 5′-[26-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-14,14-bis[[3-[[6-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]hexyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-8,12,19-trioxo-16-oxa-7,13,20-triazahexacos-1-yl hydrogen phosphate] |
常见问题列表
概述
Eplontersen 是一种三触角的、N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3)-缀合的反义寡核苷酸，能够靶向甲状腺素运载蛋白 TTR 的 mRNA，抑制变体和野生型 TTR 产生。错误折叠的 TTR 诱导心脏和周围神经的淀粉样原纤维形成，并介导淀粉样 TTR (ATTR) 蛋白变性疾病。