治疗杜氏肌营养不良的新药--地夫可特(Deflazacort)

2017年2月9日，FDA批准地夫可特(Deflazacort，商品名Emflaza)片剂和口服悬浊液用于治疗5周岁以上的杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy ,DMD)患者，DMD是一种罕见的基因遗传缺陷性疾病，可导致肌肉进行性萎缩。地夫可特是一种皮质类固醇，可以减少炎症反应的发生和降低免疫系统的活跃度，其化学结构如图1所示。

在世界范围内，皮质类固醇通常被用于DMD的治疗，但直到今天，FDA才首次批准该类物质用于DMD的治疗，地夫可特(Deflazacort)

在美国也是首次与公众见面。

“对于大多数DMD患者来说，这是个被批准的药物，”来自FDA药审中心的Billy Dunn, M.D.,说道，“我们希望，这一治疗选择可以恵及大多数DMD患者。”

DMD是肌肉萎缩症中最常见的一种，它是由于抗肌萎缩蛋白缺失导致的，该蛋白有助于保持肌肉细胞的完整性。在3-5岁时，DMD通常开始表现出症状，随着时间推移，病情加重。DMD主要出现在没有家族病史的男婴身上，偶尔也会危及女婴。据统计，在世界范围内，DMD在男婴身上的发病率约为1/3600。

DMD患者渐进性地丧失自主活动的能力，在发病10年后，往往需要轮椅协助。随着病情加深，一些危及生命的心脏及呼吸系统症状开始显现，患者一般在20-30岁死去；当然，病情的发展和存活期也因人而异。

在一项评估地夫可特(Deflazacort)疗效的临床实验中，共196名男性DMD患者参加，他们处在5-15岁，5岁前开始发病，且都诊断为抗肌萎缩蛋白基因突变。在第12周，接受地夫可特治疗的实验组在肌肉强度的评价指标上优于服用安慰剂的对照组。在52周的临床终点，接受地夫可特治疗的DMD患者肌肉强度均值总体稳定。在另一项由29名男性DMD患者参加的，持续104周的临床实验中，在平均肌肉强度这一指标上，地夫可特与安慰剂相比显示出可以量化的优势。另外，虽然对多重比较未进行统计学分析，但地夫可特与安慰剂相比可以帮助DMD患者推迟行走障碍到来的时间。

地夫可特(Deflazacort)在临床实验中所表现出的副作用与其它皮质类固醇相似，最常见的有面部浮肿、体重增加、食欲增强、上呼吸道感染、咳嗽、尿频、多毛症和向心性肥胖。

一些不常见的副反应包括内分泌功能问题、易感染、血压升高、胃肠穿孔的风险、严重皮疹、性情改变、骨密度降低和视觉问题。病人在接受足以抑制免疫功能剂量的皮质类固醇时，不要接种活疫苗或减活疫苗。

地夫可特(Deflazacort)在享受快速通道和优先审评的优惠的同时，还被FDA授予孤儿药资格，该资格旨在奖励和帮助药物研发机构开发针对罕见病的药物。

与此同时，地夫可特的研发者正在接收一张罕见儿科疾病优先审评券(Rare pediatric disease priority review voucher, RPDPRV)，获得该券的公司可以在随后将其用于加快任何疾病治疗药物的审评进程。对于使用优先审评券的药物，FDA要在6个月内完成全部审评程序，而常规时长是10个月。值得一提的是，这是自此项制度实施以来FDA发放的第九张RPDPRV。

目前，地夫可特的上市销售企业是 Marathon Pharmaceuticals，它位于美国伊利诺斯州的诺斯布鲁克市。

参考文献

1)https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm540945.htm