全球首个不限癌种抗癌靶向药拉罗替尼国内申报上市

5 月 20 日，CDE 官网显示，拜耳在国内递交硫酸 Larotrectinib 胶囊上市申请并获受理（受理号：JXHS2101015）。

Larotrectinib 是Loxo Oncology 公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服 TRK 抑制剂，能够高选择性地结合 NTRK 融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，发挥抗癌作用。

2019 年 1 月 7 日，礼来公司以 80 亿美元收购 LOXO，包括 Larotrectinib 一半的权益，以及管线中的其他产品。

2018 年 11 月 26 日，美国 FDA 加速批准 larotrectinib（商品名 Vitrakvi，代号 LOXO-101，拉罗替尼）用于治疗携带 NTRK 基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需考虑癌症的发生区域。这是个获得 FDA 批准的不分癌种，只看突变的广谱抗癌靶向药，并且被证明在 17 种儿童和成人肿瘤中都有效；也是个针对 NTRK 融合突变的靶向药。

Larotrectinib的分子结构式（图片来源：维基百科）

2018 年 2 月 22 日，NEJM 正式发表 Larotrectinib 的综合研究结果。共包括三个临床研究：I 期成人，I/II 期儿童以及 II 期青少年和成人，一共 55 例患者共 17 种不同类型 NTRK 融合的恶性肿瘤。

研究主要终点（整合分析）为 ORR，次要重点为反应持续时间，PFS 和安全性。55 例患者年龄跨度从 4个月到 76 岁，ORR 为 75%（独立评审）和 80%（医生评审）。

一年时，71% 的治疗反应持续且 55% 的患者未发生疾病进展，中位随访 9.4 个月，86% 有治疗反应的患者持续接受治疗，有些甚至获得治愈目的的手术治疗。

总体安全性良好，大多为 1-2 级不良事件，未发生与药物相关大约 5% 的 3-4 级 AE。

来源：Clindata