ChemicalBook CAS数据库列表 利司扑兰
利司扑兰
- CAS号:1825352-65-5
- 英文名:Risdiplam
- 中文名:利司扑兰
- CBNumber:CB64674494
- 分子式:C22H23N7O
- 分子量:401.46
- MOL File:1825352-65-5.mol
利司扑兰化学性质
- 密度 :1.50±0.1 g/cm3(Predicted)
- 溶解度 :Soluble in DMSO
- 酸度系数(pKa) :9.41±0.20(Predicted)
- 形态 :solid
- 颜色 :Light yellow to yellow
- InChI :InChI=1S/C22H23N7O/c1-14-9-18(26-29-11-15(2)24-21(14)29)17-10-20(30)28-12-16(3-4-19(28)25-17)27-8-7-23-22(13-27)5-6-22/h3-4,9-12,23H,5-8,13H2,1-2H3
- InChIKey :ASKZRYGFUPSJPN-UHFFFAOYSA-N
- SMILES :C12C=CC(N3CC4(CC4)NCC3)=CN1C(=O)C=C(C1=NN3C=C(C)N=C3C(C)=C1)N=2
利司扑兰性质、用途与生产工艺
- 适应症 利司扑兰适用于治疗 2 月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
-
作用机制
脊髓性肌萎缩症SMA的主要发病原因是患者 SMN1 基因的缺失或突变，导致全身功能性 SMN 蛋白表达不足。利司扑兰（Risdiplam）是一种运动神经元生存基因 2（SMN2）mRNA 剪接修饰剂，通过双位点特异性调控 SMN2 基因（SMN1 同源基因）的剪接，可促进外显子7包含进SMN2 mRNA转录本中，从而增加SMN蛋白的表达量。
- 应用 利司扑兰是全球首个获批直接以 RNA 为靶点发挥作用的小分子药物，通过特异性地剪接修饰基因，增加功能性 SMN 蛋白水平。利司扑兰能够穿透血脑屏障，分布于中枢和外周，提高中枢和外周 SMN 蛋白水平。
- 脊肌萎缩症 脊肌萎缩症（SMA）是一种运动神经元疾病，因控制肌肉活动的运动神经细胞退化，导致肌肉虚弱和萎缩，患者逐渐丧失各种运动功能，甚至无法呼吸和吞咽。它是导致婴幼儿死亡最常见的遗传病因，大约每一万一千名活产儿中有一例SMA。严重的I型SMA患者永远不能坐着，仅有两岁左右的中位生存率。中度II型SMA患者能坐但无法独立站立，通常在成年早期死亡。症状最温和的III型SMA患者运动功能下降，可能在以后的生活中失去行走能力。
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注意事项
利司扑兰在使用前必须由医疗卫生专业人士（含药师）配制成口服溶液并标记，供口服或胃肠管饲内给药。因此，在配制前，患者或照护者不得打开药瓶。
配制后溶液需置于2-8°C的条件下贮藏；
请始终将口服溶液贮藏在原药瓶里；
始终保持药瓶直立放置，并盖紧瓶盖；
配制后溶液的有效期为：64天。
- 生物活性 Risdiplam (Evrysdi, RG7916, RO7034067) 是一种口服给药的 SMN2 pre-mRNA splicing 的修饰剂，可分布到中枢神经系统 (CNS) 和周围组织中。
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靶点
Target Value SMN2
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利司扑兰上下游产品信息
上游原料
下游产品
利司扑兰 试剂级价格
- 更新日期：2024/11/08
- 产品编号：HY-109101
- 产品名称：Risdiplam
- CAS编号：
- 包装：1 mg
- 价格：600元
- 更新日期：2024/11/08
- 产品编号：HY-109101
- 产品名称：RISDIPLAM Risdiplam
- CAS编号：1825352-65-5
- 包装：5mg
- 价格：1500元
利司扑兰生产厂家
- 公司名称：Biophore India Pharmaceuticals Pvt Ltd
- 联系电话：--
- 电子邮件：info@biophore.com
- 国家：印度
- 产品数：134
- 优势度：58
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