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阿塔鲁伦

阿塔鲁伦

中文名称:阿塔鲁伦
英文名称:Ataluren (PTC124)
CAS号:775304-57-9
分子式:C15H9FN2O3
分子量:284.24
EINECS号:
Mol文件:775304-57-9.mol
阿塔鲁伦 结构式

阿塔鲁伦 性质

熔点 241 - 242°C
沸点 503.7±60.0 °C(Predicted)
密度 1.379
储存条件 Refrigerator
溶解度 二甲基亚砜(微溶)
形态 白色至类白色固体。
酸度系数(pKa) 3.58±0.10(Predicted)
颜色 白色至类白色
CAS 数据库 775304-57-9

阿塔鲁伦 用途与合成方法

PTC124 具有口服生物有效性,和适当的安全毒性谱。 Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体转录通读,但不影响正常的终止密码子,在HEK293细胞中EC50为0.1 μM,可以治疗nonsense mutations (如CFTR无义突变引起的CF)造成的家族遗传性疾病。 Phase 3。
TargetValue
CFTR (nonsense mutant)
(HEK293 cells)

与 Gentamicin只在较高浓度有活性相比,PTC124是更有效的无义抑制剂,与对照组相比,通读刺激强4-15倍。PTC124(0.01-3 μM)作用于 含LUC-190无义等位基因的HEK293细胞,促进三个无义密码子的通读,这种作用存在剂量依赖性,在UGA通读最高,然后是UAG,再然后是UAA,但是不会抑制多种近端无义密码子。与Gentamicin相似, PTC124在无义密码子后的嘧啶处(尤其是胞嘧啶,C) 活性最高。与稳定细胞系报告实验一致,PTC124 (17 μM) 作用于 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 患者或表达肌萎缩蛋白无义等位基因的mdx小鼠,显著促进肌萎缩蛋白产量。PTC124 选择性促进核糖体提前终止密码子而不是正常终止密码子的通读,即使浓度显著高于达到最大活性所需值。

因为肌萎缩蛋白产量的功能性恢复,PTC124按口服,腹腔注射,或两者联合,处理2-8周,部分缓解 mdx小鼠营养不良肌中的功能性力量不足,结果作用于 趾长伸肌(EDL),对收缩性损伤起到局部保护作用,且显著降低血清肌酸激酶值。 PTC124按 ~60 mg/kg剂量皮下或口服处理表达人类CFTR-G542X转基因的Cftr-/-小鼠,抑制G542X 无义突变,这种作用存在剂量依赖性,导致人类 (h)CFTR 蛋白表达和功能的显著恢复,而对无义介导的mRNA 降解 (NMD)或mRNA稳定性的其他方面没有任何影响。PTC124 按 60 mg/kg剂量处理Cftr+/+小鼠,观察到正常肠道跨上皮cAMP刺激的短路电流恢复29%,与Gentamicin相比具有的显著优势。

安全信息

海关编码2933998090

阿塔鲁伦 价格(试剂级)

更新日期 产品编号 产品名称 CAS号 包装 价格
2024-01-25 HY-14832 1 mg 156
2024-01-25 HY-14832 5 mg 312

阿塔鲁伦 上下游产品信息

阿塔鲁伦供应商 更多

上海升华医药科技有限公司
黄金产品
联系电话:021-50793966 18917198199
产品介绍:
中文名称:PTC 124; 3-[5-(2-氟苯基)-1,2,4-恶二唑-3-基]苯甲酸
英文名称:3-[5-(2-Fluorophenyl)-1,2,4-oxadiazol-3-yl]benzoic acid; PTC 124
CAS:775304-57-9
纯度:99%
包装信息:1g;5g;10g;25g;100g;1kg
成都赫普医药科技有限公司
黄金产品
联系电话:028-68075191 13981809616
产品介绍:
中文名称:阿塔鲁伦
英文名称:Ataluren
CAS:775304-57-9
纯度:>99%HPLC
备注:大量现货供应 500g/袋;1KG/袋;10KG/纸桶
上海法默生物科技有限公司
黄金产品 大货
联系电话:021-36680027 15800370750
产品介绍:
中文名称:阿塔鲁伦
英文名称:Ataluren
CAS:775304-57-9
纯度:99%
包装信息:1KG;10KG
备注:775304-57-9
南京百鑫德诺生物科技有限公司
现货
联系电话:025-58849295 18951903616;
产品介绍:
英文名称:PTC124 (Ataluren)
CAS:775304-57-9
纯度:>=99%
包装信息:10mg;25mg;50mg
备注:试剂
库存量:100mg
现货日期:2024/3/25 12:26:05
湖北魏氏化学试剂股份有限公司
现货
联系电话:186-27096350 18627096350
产品介绍:
中文名称:阿塔鲁伦
英文名称:Ataluren
CAS:775304-57-9
纯度:99%
备注:500G
库存量:500G
现货日期:2024/3/18 17:03:39

阿塔鲁伦生产厂家及价格列表

775304-57-9;阿塔鲁伦
普善实业(陕西)有限公司 2024-03-28

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